对国内重症肌无力患者来说，将迎来治疗新阶段。近日，全球首款FcRn拮抗剂卫伟迦（艾加莫德）获得国家药监局正式批准上市，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。这意味着这款同类首创的FcRn拮抗剂创新药正式进入国内，成为30年来我国重症肌无力治疗的新突破，有望改写国内治疗格局。艾加莫德也是国内首款、且目前唯一获批的FcRn拮抗剂。

此前，艾加莫德已在美国、欧盟、日本等国家和地区上市，是国内及全球首个获批的靶向减少致病性免疫球蛋白（IgG）这一gMG潜在驱动因素的疗法，为进一步攻克全身型重症肌无力提供了全新的治疗手段。

每年6月是全球重症肌无力关爱月。在我国，2018年全身型重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。作为一种罕见的慢性自身免疫性疾病，全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时，可危及生命。大多数gMG患者有IgG自身抗体，其中约75%-80%乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性。

(资料图)

重症肌无力是能治、但难治的疾病。复旦大学附属华山医院神经内科副主任、华山罕见病中心工作小组主任赵重波教授表示：“据估计，中国至少有20万重症肌无力患者。尽管目前有可用的治疗手段，但仍然存在巨大的未被满足的需求，极大影响患者的生活质量，临床上亟需安全有效的创新治疗选择。”

长期以来，gMG的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统药物为主，包括溴吡斯的明、糖皮质激素和其他免疫抑制剂等，虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、治疗毒性等方面均存在不足，远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床结局和治疗方式有迫切需求。因此，临床亟需通过高级别临床研究证明有效且耐受性良好的靶向治疗药物。

作为近年来全球关注的热点，FcRn拮抗剂作用机制独特，能特定高效靶向清除IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物。艾加莫德在国内的获批是基于已发表在《柳叶刀·神经病学》的全球3期多中心临床研究ADAPT的结果。

赵重波教授表示，作为首个有高级别循证医学证据支持并获得阳性结果的FcRn拮抗剂，卫伟迦在中国的获批是至关重要的里程碑，相信该药有望进一步改变国内gMG患者的治疗格局。

再鼎医药创始人、董事长兼首席执行官杜莹博士表示，非常高兴国家药监局批准了卫伟迦静脉注射的上市申请，并透露，除了gMG，科研团队也正在与合作伙伴共同推进其他三项注册性临床研究，探索艾加莫德作为创新治疗选择在其他免疫球蛋白G介导的自身免疫性疾病中的应用。

作者：唐闻佳

编辑：吴金娇

责任编辑：姜澎

图：本报资料图

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